日本の再生医療法の下で、安全性や有効性が疑われる（幹）細胞治療が提供されている実態と、それが同法の構造的な課題に起因する可能性を、藤田みさお 京都大学高等研究院 ヒト生物学高等研究拠点（WPI-ASHBi）特定教授（兼：京都大学iPS細胞研究所 特定教授）らの研究グループが報告しました。そうした治療を確実に規制する法改正の実現と、合法だから安全で有効と誤解したまま治療を受ける患者さんの減少につながることが期待されます。

安全性や有効性が証明されていない（＝科学的エビデンスがない）幹細胞治療が高額で患者さんに提供され、世界中で問題視されています。合併症又は死亡といった有害事象や、患者さん・家族による訴訟も報告されています。

本来、「治療」は「研究」を通じて安全性や有効性が証明されてはじめて患者さんに提供される医療です。しかし、日本では自由診療という枠組みで医師と患者の合意があれば、安全性や有効性の証明が十分でない治療でも提供が可能であり、その実態も十分に把握されていません。2014年に制定された日本の「再生医療等安全性確保法（再生医療法）」は、自由診療でも細胞を治療として人に投与する場合は、専門委員会による提供計画の承認や、厚生労働省への提出など、一定の条件を設けています。しかし、なかには安全性や有効性が定かではない治療が含まれている可能性があります。

2017年に、再生医療法の一部が改正され、「再生医療等を受ける者に対する説明文書及び同意文書」を厚生労働省のウェブサイトに開示することが義務づけられました。そこで、本研究では、この文書を元に、再生医療法下で現在、どのような（幹）細胞治療の提供が可能となっているのか、日本の現状を正確に把握し、問題点を明らかにすることを目指しました。

文書を分析した結果、2,377医療機関による3,467件の（幹）細胞治療の提供が可能となっていました。そのなかには、ISSCR（国際幹細胞学会）のガイドラインが非難する治療（例えば、培養した（幹）細胞を患者さんに投与する治療等）の他、科学的エビデンスが確立していないがん免疫療法が多数含まれていました。

こうした状況は、再生医療法の構造的な課題に起因する可能性が考えられます。すなわち、再生医療法では、研究開発から治療の実用化に至るプロセスにおいて重要な、３つの基本的概念―①研究で安全性と有効性が証明された医療が治療になること、②研究と治療の定義とその区別、③「新規性の高い未確立医療技術」と「未検証の治療」の区別―を明確にしていません。そのため、研究による科学的検証を経ない治療が、患者さんに多数提供されるという事態につながっているのではないか、と論じました。

今後の再生医療法の改正においては、こうした3つの基本的概念を明確にし、医療機関、医師及び特定／認定再生医療等委員会といった関係者の間で確実に共有できる内容または運用を実現することが望まれます。

本研究の意義は、安全性や有効性が疑わしい（幹）細胞治療を法律で禁じていない、非英語圏の日本における実態を報告した点にあります。これまでに海外で行われた実態調査は、ほとんどがそうした治療を法律で禁じている国や、英語圏からの報告だったからです。

本研究の成果が周知されることによって、海外で問題視されている（幹）細胞治療が日本でも課題として広く認知されること、研究によって安全で効くと科学的に証明されて初めて治療として提供されるという基本的な考え方が浸透すること、合法だから安全で有効と誤解したまま治療を受ける患者さんが減ることが望まれます。また、専門分野ごとに再生医療の科学的エビデンスが整理されることも期待されます。

今後は、一般市民を対象としたアンケート調査を通して、再生医療に対する認識や誤解について明らかにしたいと考えています。また、研究と治療の区別が曖昧で誤解されやすい医療と法規制の課題についてさらに検討を進めたいと考えています。

本研究成果は、2022年9月2日（日本時間）に国際学術誌『Cell Stem Cell』にオンライン公開されます。

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